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Alzheimer.....'S专家表达了对新药的谨慎乐观

这里'关于Aducanumab的了解,以及发展中的一些人

经过 Liz Seegert.

Alzheimer.....疾病的人和他们的家人都敢于延迟疾病开始或减慢其进展的药物将很快推出?或者他们应该管理期望 - 基于20年的错误开始 - 当涉及这种破坏性神经源性疾病的治疗时?

Alzheimer.....'s
信用:Adobe Stock

您可能已经听说过制药公司Biogen及其计划向新重新分析的Alzheimer药物提交给食品和药物管理局(FDA)的许可申请。该公司于3月停止了Aducanumab的临床试验,因为初步结果没有达到研究目标。然而,在分析更多数据后,Biogen现在表示较高剂量的药物,用于更长的时间, 确实减少了疾病的症状.

在看似有希望的药物中,后期临床试验失败是旨在预防或缓慢阿尔茨海默氏症的常见的临床试验。根据阿尔茨海默氏症的协会和世界卫生组织的说法,这种疾病在美国的580万人和全球近5000万人。

Joshua Chodosh博士
Joshua Chodosh博士

Alzheimer.....'S药:在第3阶段迟到了

过去二十年,阿尔茨海默氏症'在试图将新药带到市场时,S研究人员已经失势了。他们在初始临床试验中做得很好,但似乎由于公司准备在更大的时间测试它们的时间而闻名, 第3阶段研究.

第3阶段是根据FDA指南测试患者的安全性和有效性的药物,根据FDA准则。这是毒品公司可以向FDA申请批准之前的最后阶段,尽管在药物到市场之后也发生了更多的测试。

“你'如果我们要把这个人民赋予这一点,那就真的决定了一天结束的情况下,它会有效吗?“ Joshua Chodosh博士说,纽约市纽约兰松卫生医疗中心人口健康部的老年人和教授。

“阿尔茨海默氏症是一个非常可怕的疾病,它影响每个人,而不仅仅是拥有它的人,”Chodosh说。

这也是昂贵的疾病。阿尔茨海默氏症的协会估计,2019年,阿尔茨海默氏症和其他痴呆症将花费2900亿美元的住院,家庭护理访问和养老院录取。此外,家庭护理人员提供了 每年185亿小时的无偿护理,费用为23.4亿美元。

安德鲁博士博士
安德鲁博士博士

关于生物药物的热情和谨慎

成本是众多原因之一,这是一个绝望的努力来停止,或者至少慢慢地进入阿尔茨海默。 Biogen的举动是由Alzheimer的专家持谨慎乐观的欢迎。

“有几种不同的原因,这些数据看起来很有希望,这显然是很好的,”退伍军人事务卫生保健系统的认知和行为神经科博士博士说。 “这么多种疾病都受到了许多人;它'对我们的社会和世界来说这么大的问题。有机会患有疾病改性药物,一种实际有助于减缓疾病过程的药物只是令人难以置信的令人兴奋。“

但是Budson,也是波士顿大学神经内科教授,削减他的热情,等待对Biogen的数据进行了额外的审查。他说,直到他看到更多细节,他仍然有点持怀疑态度,也想知道FDA要说的话。

淀粉样蛋白假设的新生活?

如果 - 这是一个很大的if - 药物工作,这将是第一个新的 对阿尔茨海默氏症的症状治疗 16年。部分挑战说,顾问说,就像癌症一样,阿尔茨海默氏症不仅仅是一种疾病,所以它需要精确的统计研究人员认为是触发它的机制:大脑中淀粉样蛋白斑块的堆积。

"我们必须有希望 - 如果它'不适合我们,为我们的孩子或孙子孙女。"

据奇和,生物原性的重新分析呼吸新生 淀粉样蛋白假设。 “我们不仅看到了淀粉样蛋白的显着减少,感觉很久就在很长一段时间内,我们可能实际上是在某个地方,”他说。

然而,他注意到潜在的副作用是令人担忧的。 Biogen的Aducanumab研究中约有35%的参与者脑肿胀,大约20%头疼。 “这提出了一些真正的担忧原因,”Chodosh说。

一些生物试验参与者是波士顿记忆中心的患者,博德森是医疗总监。虽然他也担心副作用,但他认为即使该药物仅适用于某些患者,仍然是一个重要的科学发现,并表明研究人员仍在正确的轨道上。

马丁博士博士
马丁博士博士
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另一个有前途的发展

最近还有一些关于另一个有前途的新药,名为Alz-801,来自阿尔扎川,生物制药公司。公司创始人Martin Tolar博士表示,该药已准备好进行3阶段试验。

Alz-801与Aducanumab不同。它 靶向特异性毒素,称为低聚物,它在大脑中积聚并被认为导致斑块形成。基本上,Alz-801防止了Tolar说的形成毒素。

“神经变性的问题是来自大脑的毒素的间隙的问题。随着年龄的增长,我们的大脑只是无法高效地清除它,“Tolar说,增加了40或50岁,这种毒素积累并开始损害大脑。随着时间的症状出现,大约10%的大脑功能已经丢失。

Alz-801似乎对有一个患者特别有效 风险基因 叫apoe4。那个亚群,哪个托尔尔说,可以通过遗传检测确定约65%的阿尔茨海默氏症。他说,那些患有基因的人似乎具有更多的毒素,并且这种药物会阻止毒素建立。

“最终,目标是真正对待Alzheimer的人'我们对治疗心血管疾病患者的同样的方式,“Tolar说。在疾病的重大损害之前,人们可以在中年筛选。甚至可能会阻止有毒堆积。

他说,Alz-801也很容易服用患者。这是一种小片剂,所以它可以在家里的嘴里拍摄,Biogen的Aducanumab,这需要在诊所或医生办公室中静脉内交付。

这些药物什么时候可以使用?

但刚刚不要赶到你的医生。毒品需要更多的研究,然而,在今天看起来很有前途,我们不会确定,直到收集并分析所有数据。

如果成功,通过FDA审查和批准过程,两种药物将“快速追踪”;阿杜纳姆可以在一两年内市场上市。在第3阶段研究完成后,ALZ-801可以在2024年的某个时间推出。

这似乎很长一段时间等待今天对疾病进行战斗的人,而且 关心他们的家庭。然而,研究人员在过去的四年或五年里取得了巨大的进步,建立在二十多年的几十年里,布达森说。他谨慎乐观,等待进一步的数据审查。

“但我们必须有希望 - 如果它不适合我们,对于我们的孩子或孙子,”他说。

进一步加入潜在可行的药物的嗡嗡声,中国药品制造商Green Valley Pharmaceuticals,在该国接受了在该国的条件批准到市场寡头甘露群岛。 “发现该药物能够有能力 治疗轻度至中度阿尔茨海默's disease 并可以提高认知,“根据国家医疗产品管理。预计将于2019年底在中国提供。

寡胺源自海藻并作品 肠微生物。中国科学家表示,它在第3阶段试验中提高了认知功能,只需四周。但是,美国研究人员主要采取观望方针,因为研究才持续九个月,数据尚未公开可用。

“我比三个星期前更乐观,”Chodosh说。他说,来自中国的消息可能会促使其他类型的研究问题和调查促进阿尔茨海默治疗的研究。 “这绝对是绝对的答案。但它's a start,” he says.

Liz Seegert.
Liz Seegert. 纽约的新闻工作者Liz Seegert已经花了30多年的报告和写作有关打印,数字和广播媒体的卫生和通用新闻主题。她的主要节拍目前包括老龄化,潮一代,健康和健康政策的社会决定因素。她是卫生保健记者协会老化的主题主题编辑。她的工作已经出现在众多媒体网点,包括消费者报告,AARP.com,医学经济学,洛杉矶时报和哈特福德龙头。  阅读更多
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